Американский регулятор FDA впервые почти за два десятилетия выдал одобрение на препарат от неизлечимой и широко распространенной болезни Альцгеймера. Адуканамаб — первое прошедшее FDA лекарство, способное замедлять течение Альцгеймера, и нужда в нем настолько отчаянная, а надежды настолько велики, что одобрению не помешали даже странности клинических испытаний.
Что произошло
FDA по ускоренной процедуре одобрила для применения в терапии болезни Альцгеймера препарат адуканумаб (коммерческое название Aduhelm). На новостях об этом котировки разработчика — американской Biogen — подскочили на 60% перед стопом, а по итогам сессии выросли на 38%. Аналогичную динамику показали бумаги японского партнера Biogen, компании Eisai.
Компания объявила, что годовой курс лечения (которое оптимально должно быть пожизненным) будет стоить $56 тысяч, одна инъекция препарата обойдется в $4312. Дороговизна препарата обусловлена сложностью разработки, дороговизной клинических испытаний и производства его из клонированных человеческих антител — Biogen считает цену справедливой.
Последний раз FDA выдала одобрение на препараты против болезни в 2003 году. Препараты Namenda ($8 за таблетку) и Aricept ($20) намного дешевле, но максимум, на что они способны, — временно облегчить симптомы болезни. Aduhelm действует на ее причину (амилоидные белки в мозге) и должен реально замедлять дегенерацию когнитивных способностей больного — по результатам клинических исследований, на 22%.
Почему это важно
Болезнь Альцгеймера — самая распространенная возрастная нейропатология. Коварство болезни в том, что мозг человека способен долго сопротивляться ей за счет замещения здоровыми нейронами функций дегенерировавших. Поэтому она очень трудно поддается диагностике. Как только проявляются первые симптомы, прогрессирующая утрата памяти и распад личности становятся неизбежными (процесс с большой силой показан в оcкароносной драме «Отец»).
В мире динамически порядка 45 млн больных, причем их ряды пополняют примерно 6–7 млн человек ежегодно. В России порядка 2 млн больных; в США, где их около 6 млн, болезнь Альцгеймера стоит на шестом месте в списке причин смерти. Характерно, что отраслевое издание FiercePharma поставило первым номером в топ-10 самых ожидаемых лекарственных премьер 2021 года не новую коронавирусную вакцину от Novavax, а именно препарат Biogen.
Хотя болезнь Альцгеймера известна более 100 лет, ни полного понимания ее причин, ни тем более эффективного лекарства против нее нет. Наиболее тревожное развитие последних времен — доказательство возможности инфекционного заноса амилоидов в организм в ходе операций и инъекций.
Лекарство Biogen создано на основе антител людей, более устойчивых к действию болезни. По данным исследования, эти антитела способны «отрывать» амилоидные белки от нейронов головного мозга и тем поддерживать их функции, но точный механизм действия также остается неустановленным.
Какие проблемы
Не исключено, что регулятор поспешил с одобрением лекарства, пишет The Wall Street Journal со ссылкой на нескольких ученых. Сама компания в 2019 году отзывала результаты одного из этапов клинических испытаний (показавшего эффективность хуже плацебо), но потом ввела их в оборот снова, сославшись на расширенный анализ данных. Еще в прошлом ноябре панель экспертов FDA проголосовала против одобрения препарата.
Решение регулятора именно сейчас в прямом смысле спасает Biogen, конкуренты которой добились снятия патентной защиты с основного препарата компании Tecfidera (рассеянный склероз). В сумме препараты этой группы дают Biogen 75% выручки, большая часть оставшегося — препарат «Спинраза» против спинально-мышечной атрофии, тоже столкнувшийся с конкуренцией.
Aduhelm дает тяжелые побочные эффекты в виде мозговых кровоизлияний, что требует обязательного введения в клинических условиях и контроля по МРТ. Это еще сильнее удорожает лечение препаратом, хуже того, в США дополнительные процедуры не покрываются большинством медицинских страховок и могут обойтись пациенту в $10 тысяч в год. По данным независимых экспертов, препарат и так не должен стоить дороже $8500 за годовой курс.
Что дальше
Как бы цинично это ни звучало, пожизненная дорогостоящая терапия — это главный источник денег для фармацевтических компаний. Здесь достаточно вспомнить ту же «Спинразу», каждая инъекция которой стоит 5 млн рублей, и терапия которой должна продолжаться всю жизнь. Лекарство конкурента стоит 150 млн рублей, но ограничивается одной инъекцией, поэтому стоимость лечения тем и другим сравнивается после четырех лет терапии.
Если внедрение Aduhelm пройдет гладко, будущее Biogen обеспечено минимум на годы. Компании прогнозируют выручку от препарата в $1,8 млрд в 2023 году, и дальше она обещает расти — как, к сожалению, и число больных Альцгеймером по мере старения населения мира.
.
